重症肌无力（Myasthenia Gravis, MG）是一种由神经-肌肉接头传递功能障碍引起的慢性自身免疫性疾病。患者常表现为眼睑下垂、吞咽困难、四肢无力等症状，严重时可累及呼吸肌，威胁生命。传统治疗以胆碱酯酶抑制剂、免疫抑制剂和血浆置换为主，但存在疗效波动、长期副作用等问题。近年来，干细胞疗法的突破为患者带来了新的希望。  

干 细 胞 的 作 用 机 制

干细胞凭借其独特的自我更新与多向分化潜能，在MG治疗中展现两大核心优势：  

01 免疫调节

间充质干细胞（MSCs）可分泌抗炎因子（如IL-10、TGF-β），抑制过度活跃的T细胞和B细胞，减少乙酰胆碱受体抗体的异常产生，从源头上缓解自身免疫攻击。  

02 组织修复

干细胞能分化为神经细胞或支持细胞，修复受损的神经肌肉接头，改善信号传导功能。动物实验显示，移植干细胞后模型小鼠的肌力恢复率达60%以上。  

临 床 研 究 进 展

安徽医科大学附属省立医院收治的2例重症肌无力患者，男1例，年龄38岁，于 2001-06因眼睑下垂及全身乏力在本院神经内科确诊为胸腺瘤伴重症肌无力；女1例，年龄37岁，于2000-03 因肢体无力在本院神经内科确诊为重症肌无力。2例患者按美国重症肌无力协会（MGFA）于2000 年提出新的重症肌无力临床分型标准，分别为IIIb型、IIIa型，初诊时分别合并有胸腺瘤及未分化结缔组织病，前者曾行手术治疗，术后服用药物期间多次发生肌无力危象，并行气管切开术。

2 例患者均获得造血重建，都未出现肌无力危象，移植后1个月，在停用胆碱能受体激动剂后肌力正常。1 例已随访 30个月，不需服用药物，肌力仍正常；另 1例移植后4个月，不服用药物肌力正常，移植后 5个月死于间质性肺炎引起的呼吸衰竭。

一名 56 岁的哥伦比亚男性难治型MG 患者接受 auto-HSC 移植治疗后，在长达6年余的观察中完全缓解症状。另一位接受 auto-HSC移植治疗的重度难治型MG患者也在长达两年的观察期内获得了显著改善。

在一项使用 auto-HSC移植治疗MG的回顾性研究中，总样本量为7名中重度难治型 MG。使用 auto-HSC移植治疗后，在中位随访时间为40个月（29-129个月）随访期中， MG症状均为完全稳定缓解。

2003年9月-2005年3月广西医科大学第一附属医院用自体外周血干细胞 移植术治疗重症肌无力(MG)患者3例.男1例,女2例,18～29岁,病史1～2年,患者均有双眼睑下垂、闭睑无力等症状,移植前均用 吡啶斯的明、糖皮质激素治疗,效果欠佳,近1年分别发生2-3次肌无力危象,给予气管切开插管接呼吸机辅助呼吸。

结果

1:造血功能重建 患者分别于移植后第11～14ｄ中性粒 细胞数≥0．5×10 9／Ｌ,第 14～16ｄ血小板数≥20×10 9／Ｌ。

2:肌无力改善情况 移植后4周时,3例患者上眼睑下垂,构音障碍,吞咽困难等表现明显改善,四肢近、远端肌力均恢复至Ⅴ级。

结   语 

干细胞疗法为重症肌无力患者开辟了一条超越传统治疗局限的新路径。虽然完全临床应用仍需时间，但其展现的免疫重塑与组织修复能力，正逐渐照亮战胜这一顽疾的希望之路。  

参考文献

1：赵重波，吕良. 重症肌无力患者外周血CD5+B细胞和CD4-CD8-T细胞 的变化[J]. 现代免疫学, 2004,24(3):238-240 3 陈云新,汪新允. 胸腺瘤组织学分型与重症肌无力及临床分期关系[J]. 中国癌症杂志, 2005,15(1):55-56

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编辑｜Zhang.ZG

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