12月25日，广州市第一人民医院南沙医院（以下简称“南沙医院”）戴奇山院长介绍，目前广州南沙在细胞和基因治疗领域呈现蓬勃发展的态势，依托政策先行先试优势，南沙正加速构建细胞基因产业全链条生态，让地中海贫血、缺血性脑卒中后遗症等多种难治性疾病患者迎来治疗新选择。

广州市南沙医院正成为疑难病症患者的“希望灯塔”。依托国家赋予的“先行先试”政策，该院将实验室中成熟的干细胞治疗技术提前应用于临床，为四大疾病领域患者带来革命性改变： 

 脑卒中后遗症

79岁脑梗患者王伯（化名）在偏瘫一年后重拾手臂力量；  

膝骨关节炎  

61岁陈姨（化名）接受膝关节干细胞注射后，“关节轻松感”替代了常年疼痛；  

克罗恩病肛瘘  

29岁张先生（化名）的复杂性肛瘘经一次局部注射，两周后瘘口近乎闭合；  

慢加急性肝功能衰竭

危重肝衰竭患者在常规治疗中加入干细胞输注，部分人实现肝功能“逆袭”。

南沙医院院长戴奇山解释道，“符合条件的细胞治疗企业经备案后，其产品可以在像我们这样的三甲医院进行临床应用。这不同于漫长的药物上市之路，它为一些前沿技术提供了更早惠及患者的可能。”

戴奇山强调，每个项目合作都经过医院伦理、学术委员会及上级部门的严格评审，选择与拥有较成熟产品的优质企业合作，并聚焦于医院自身的优势学科。“这是一种在政府指导下，企业研发生产、医院落地应用的创新转化闭环，目的是在可控风险下，探索解决疑难疾病的新路径。”

自2023年国家三部委联合印发《南沙意见》，允许备案企业依托医院开展限制类细胞治疗技术临床应用落地成果（截至2025年12月）  

5大疾病实现临床应用：

除上述四大顽疾外，新增β-地中海贫血基因治疗（35例成功出舱）；  

47例患者直接受益，其中肝衰竭治疗8例、膝关节炎等新项目首批患者完成治疗；  

院长戴奇山直言：“传统技术从试验到应用需10年，《南沙意见》让患者等待时间大幅缩短。”

黄耀星分析其机制：“早期输注的干细胞，就像一支‘调解部队’，能阻断肝脏内的‘炎症风暴’，调节免疫紊乱，同时促进内源性生长因子分泌，为肝细胞修复和再生创造有利环境。”相较于传统人工肝治疗，干细胞治疗优势显著：仅需外周静脉输注，操作便捷；而人工肝需血管穿刺置管，属侵入性操作，且常需多次治疗。在疾病早期应用干细胞治疗，可有效避免患者转入ICU及接受人工肝等侵入性操作，显著缩短病程，疗效确切。他强调，治疗存在“窗口期”，在肝衰竭早期、基础肝功能尚可时应用，效果更为显著；对于终末期患者，则更多起到延长稳定期、争取生存时间的作用。“这为肝衰竭患者，尤其是等待肝移植的‘桥接’治疗，提供了新思路。”

戴奇山透露，第三批包括针对肺泡蛋白沉积症、戈谢病、血友病A等罕见病和难治病的细胞和基因治疗项目已在推进中。他坦言，目前所有项目均为自费，费用不菲，医院正积极协同各方，呼吁探索“医保+商保+慈善”的多方共付模式，以减轻患者负担。

“这是一片充满希望的‘朝阳产业’。”戴奇山说，“通过先行先试，我们希望能加速验证这些前沿技术的疗效与安全性，积累宝贵的真实世界数据，既为患者提供新的治疗选择，也为未来相关产品的正式上市和降低最终成本贡献力量。”

南沙医院正加速扩容干细胞治疗版图：  

新增5种适应症：戈谢氏病基因治疗、肺部疾病CAR-T治疗等项目已进入临床试验；  

全国示范意义：除海南博鳌外，南沙成为内地唯一获批开展干细胞收费治疗的区域，为全国细胞治疗商业化探路。

结     语

随着2026年5月1日《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（以下简称《条例》）正式实施，我国将首次构建生物医学新技术从实验室到临床的全链条监管体系，为产业规范发展筑牢防线。

从“无药可医”到“绝处逢生”，南沙的“先行先试”不仅是政策松绑，更是一场医疗伦理与技术创新平衡的典范。随着47名患者的命运被改写，这里正成为中国细胞治疗破冰前行的缩影——让实验室的微光，早日照进患者的生命。

新闻来源

1：《广州日报》、金羊网等权威报道 

免责声明：本文旨在科普相关知识，不作为医疗指导意见

编辑｜Zhang.ZG

审核｜Geng.ZG