国务院总理李强于2025年9月28日签署的《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（以下简称《条例》），不仅是为整个生物医学前沿技术领域树立的新航标，更是为正处于高速发展关键阶段的细胞治疗产业注入了一剂强有力的“规范强心剂”。这部《条例》的出台，标志着中国在破解细胞治疗发展瓶颈、构建安全可控的创新发展生态上迈出了决定性的一步。

细 胞 治 疗：潜 力 无 限 的 “生 命 新 希 望”

细胞治疗，尤其是CAR-T细胞治疗、干细胞治疗等，代表着现代医学革命性的突破方向。它通过改造或利用患者自身或供体的细胞来修复受损组织、替代病变细胞或激活免疫系统精准打击疾病，为许多传统疗法束手无策的疾病（如某些血液瘤、实体瘤、遗传性疾病、退行性疾病等）带来了曙光。

“活的药物”：相较于传统的化学药和生物药，细胞治疗产品本质上是“活的药物”，其生产过程复杂、个体化程度高，疗效潜力巨大。

快速进展：全球范围内，CAR-T疗法已在部分血液瘤治疗中取得显著成效，干细胞治疗也在多种适应症的临床研究中展现出前景。

产业热土：中国在细胞治疗领域的基础研究和临床探索十分活跃，被视为全球最具潜力的市场之一。

发 展 路 上 的 “荆 棘”

安全风险突出

“活的药物”意味着其作用机制可能更为复杂且动态，潜在的细胞因子风暴、脱靶效应、成瘤性等安全风险亟需严密监控。

伦理问题复杂

涉及胚胎干细胞、基因编辑技术的应用引发深刻的伦理讨论；知情同意的充分性、对供受者权益的保护、医疗公平性等问题备受关注。

监管路径尚需明晰

细胞治疗产品具有其特殊性，以往套用传统药品或医疗技术的监管模式存在不适应之处。临床试验标准、疗效评估方法、产品生产和质控规范、如何高效审评审批以及上市后监管等，都需要更明确、更贴合其特性的制度设计。

规范化不足的风险

在法规尚不完善时期，可能存在研究机构能力参差不齐、研究过程操作不规范、商业推广中存在不实宣传等情况，损害行业信誉。

这些挑战如不解决，将严重制约细胞治疗技术从实验室走向市场、从救少数人到惠及大众的转化效率。

《条例》的 里 程 碑 意 义

正是在此背景下，《条例》的颁布具有里程碑意义。它对细胞治疗领域的推动作用将尤其体现在以下几个方面：

01提供“靶向性”全流程监管框架

分级分类精准管理：《条例》强调根据风险等级实施分类监管。这对细胞治疗至关重要。例如，成熟的、风险相对清晰的如某些血液瘤的CAR-T疗法，其临床转化路径可能更趋高效和清晰；而涉及基因编辑、异体通用型细胞、诱导多功能干细胞（iPSC）等高风险或技术尚不成熟的疗法，则会受到更严格的前端审查和过程监管。

明确临床研究与转化应用界限：《条例》区分了“研究”和“转化应用”，为真正安全有效的技术从临床探索走向规模化应用开辟了制度化的“新通道”，有助于解决以往“转化难”的问题。

02筑牢“生命至上”安全伦理根基

强化伦理审查“金标准”：《条例》再次拔高了伦理审查的地位和独立性要求。针对细胞治疗涉及的高风险操作（如基因编辑）、胚胎来源细胞、脆弱受试者群体等，《条例》要求建立更高级别或区域性的伦理委员会进行审查，确保每一项涉及人体的操作都严格遵守“知情、自愿、最小伤害”等伦理原则，杜绝“贺建奎事件”再现。

严控研究与应用门槛： 高风险技术将面临高门槛。《条例》规定中高风险项目需国家主管部门审批，严格把关其科学合理性、安全可控性、风险效益比及伦理合规性。

03构建“不敢违、不能违”的责任体系

突出主体责任： 《条例》明确了研究者、医疗机构、企业作为责任主体的义务，涵盖研究设计、实施操作、数据真实记录、不良事件报告等全流程。

引入终身追责制度： 这是《条例》最具震慑力的“杀手锏”。对于在细胞治疗研究和应用中，因严重违规、造假、渎职等导致严重安全或伦理事件的行为，无论多久都将追究责任。这将极大增强从业者的合规意识和敬畏感，从源头上减少乱象。

04优化审批与转化机制

《条例》致力于构建科学的评价体系和高效的流程，在保证安全的前提下，加速那些真正安全有效的细胞治疗产品上市进程，满足临床急需。

明确的规则预期降低了产业发展的政策不确定性，有助于引导资本和人才有序投入，促进产业链（包括细胞制备、储存、质检、物流等）标准化和规范化发展。

在 规 范 与 创 新 平 衡 中“破 茧 成 蝶”

挑战仍存，执行是关键：如何科学地划分细胞治疗技术的风险等级？如何构建具备专业能力的高等级伦理委员会和高效监管协作机制？如何在“提速”与“安全”之间找到最佳平衡点？这些问题需要在实践中不断探索和完善细则。

期待“中国创新“：在强有力的法规保障下，中国的科研机构和企业有望集中精力攻克技术难点（如实体瘤CAR-T、提高干细胞治疗有效性和安全性），探索适合中国国情的治疗方案，积极参与国际竞争与合作。

最终目标：惠及患者：一切规范的终极目标，是让安全有效的细胞疗法更快、更规范地服务于广大患者，真正实现“健康中国”的宏伟蓝图。

结     语

《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》的落地，为充满生机的细胞治疗领域浇筑了坚实的规则基石。它既通过严密的“护栏”守护了生命的尊严和安全底线，又通过清晰的“新通道”为创新注入了强大的信心和动力。在安全、伦理、创新三位一体的保障下，我们有理由期待，中国的细胞治疗产业将在规范有序的环境中破茧成蝶，为守护人类健康贡献更具分量的“中国方案”，让“生命新希望”的光芒照亮更多患者的未来。这不仅是法规的意义，更是对生命的庄重承诺。

信息来源

https://www.gov.cn/yaowen/liebiao/202510/content_7043798.htm

编辑｜Zhang.ZG

审核｜Geng.ZG