6月23日，在2025年临床试验峰会（CTS）中，题为《OpRegen®视网膜色素上皮细胞疗法治疗地理性萎缩患者：I/IIa期临床试验36个月随访结果》的报告由辛辛那提眼科研究所（CEI）及辛辛那提大学医学院玻璃体视网膜外科医生、进修项目主任Christopher D. Riemann, M.D.代表罗氏集团旗下的基因泰克公司发表。

“单次施用OpRegen细胞疗法后的长期临床疗效正在挑战干性年龄相关性黄斑变性（GA）导致不可逆损伤的长期观点。Lineage开展的I/IIa期临床试验中的关键发现是，细胞需广泛分布于萎缩区域。

OpRegen是一种由人多能干细胞分化制备的同种异体视网膜色素上皮（RPE）细胞悬浮液，目前正在研发中，用于治疗AMD继发的GA。通过视网膜下给药，有望通过支持视网膜细胞健康、改善视网膜结构和功能，来抵消GA病变区域的RPE细胞损失。

1/2a期研究是一项开放标签、单臂、多中心、剂量递增试验，评估了AMD继发双侧GA患者视网膜下单次给药OpRegen细胞治疗的情况。24名患者被纳入4个队列，前3个队列只招募了最佳矫正视力（BCVA）为20/200或更低的法定眼盲患者；第4个队列招募了12名视力受损患者，BCVA为20/65至20/250，平均GA面积较小。队列4还包括接受新的OpRegen细胞疗法“解冻和注射”制剂治疗的患者，该制剂可以直接运送到现场，并在解冻后立即使用。

队列4患者的视力改善（GA进展程度低于其他队列）在12个月（主要终点）、24个月时出现，现在持续了36个月

在接受OpRegen细胞治疗后的第36个月，队列4（晚期GA）患者在第12个月测得的最佳矫正视力（BCVA）的提高仍然很明显

完成3年随访的患者（n=10）接受治疗的眼睛的BCVA平均变化为+6.2个字母（相比之下，24个月时为+5.5个字母）（早期治疗糖尿病视网膜病变研究（ETDRS）评估）

OpRegen滤过泡广泛覆盖GA区域的患者的BCVA和外视网膜结构的改善大于覆盖范围有限的患者，并持续到第36个月

在手术交付时，五（5）名接受广泛OpRegen细胞治疗的萎缩区域患者的平均效果更大。

在这些患者接受治疗的眼睛中，完成3年随访的患者的BCVA平均变化为+9.0 ETDRS字母（相比之下，24个月时为+7.4 ETDRS字母）（n=5）

通过定量光学相干断层扫描（OCT）分析，在单次视网膜下给药OpRegen细胞治疗后，队列4患者（GA进展程度低于其他队列）的治疗眼睛中观察到36个月视网膜结构改善的持续证据

在第36个月，在队列4中的5名患者亚组中，在OCT上观察到外界膜（ELM）和RPE玻璃疣复合物（RPEDC）层视网膜结构改善的持续证据，在手术分娩时，OpRegen细胞治疗泡广泛覆盖萎缩区域

从24个月（+2.6 mm2；n=4）到36个月（+1.9 mm2；n=5），接受治疗的眼睛的RPEDC面积与基线相比保持了平均改善

相比之下，未经治疗的同侧眼睛的RPEDC面积的平均变化从24个月（-2.8 mm2；n=4）减少到36个月（-3.8 mm2；n=5）

从24个月（+0.8mm2；n=4）到36个月（-0.3mm2；n=5），接受治疗的眼睛的ELM面积平均变化保持不变

相比之下，未经治疗的同侧眼睛的ELM面积平均变化从24个月（-1.9mm2；n=4）减少到36个月（-3.4mm2；n=5）
这些数据表明，OpRegen细胞疗法可以通过为萎缩区域内的剩余视网膜细胞提供支持来抵消RPE细胞功能障碍和GA的损失，并且这些效果在单次给药后至少持续36个月。

干细胞治疗作用机制

1营养支持

移植细胞分泌脑源性神经营养因子（BDNF）、色素上皮衍生因子（PEDF）等，保护存活感光细胞； 

2清除代谢废物

重建RPE吞噬光感受器外节盘膜的能力，避免脂褐质沉积； 

3抑制炎症

下调IL-6、TNF-α等炎性因子表达，减轻视网膜损伤；  

4延缓细胞凋亡

通过恢复离子平衡和抗氧化能力，阻断感光细胞程序性死亡。  

干细胞治疗正改写黄斑变性的终局叙事——从延缓失明到逆转损伤。当科学赋予细胞重生的智慧，人类终将赢得这场“光明保卫战”。  

正如《Science》所言：“我们修复的不仅是视网膜，更是撕破黑暗的勇气。

参考文献

1:www.businesswire.com/news/home/20250623206871/en/OpRegen-RG6501-36-Month-Visual-Acuity-Results-Featured-at-Clinical-Trials-at-the-Summit-2025

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编辑｜Zhang.ZG

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