慢性肝病发展的最终的阶段是肝硬化，以肝组织纤维化、结节再生和肝功能衰竭为特征。肝硬化失代偿期是肝病晚期阶段，特征为门静脉高压与严重肝功能损伤，常并发腹水、腹膜炎、消化道出血等症状，导致多脏器衰竭及高死亡率。

我国作为乙肝大国，肝硬化患者数量庞大。据估算，中国约有700万肝硬化患者.传统治疗手段（如肝移植）受限于供体短缺和免疫排斥问题，而干细胞疗法的出现为这一领域带来了革命性希望。

肝病种类

慢性病毒性肝炎：如乙型肝炎病毒（HBV）、丙型肝炎病毒（HCV）和丁型肝炎病毒等引起的肝硬化。

酒精性肝病（ALD）：长期大量饮酒导致的肝脏损害和肝硬化。

免疫性肝病：包括原发性胆汁性胆管炎、自身免疫性肝炎、原发性硬化性胆管炎等免疫介导的肝脏疾病及其引起的肝硬化。

代谢相关脂肪性肝病（MAFLD）：曾称为非酒精性脂肪性肝病（NAFLD），是由代谢异常引起的脂肪在肝脏内过度沉积，进而可能发展为肝硬化。

遗传代谢性肝病：如Wilson病（铜代谢障碍性疾病）和α1-抗胰蛋白酶缺陷症等，这些疾病可能导致肝脏结构和功能的慢性损害，最终形成肝硬化。

其他原因所致肝硬化：包括由系统性疾病（如血色病、肝豆状核变性等）或不明原因（隐源性肝硬化）引起的肝硬化。

干细胞疗法的核心机制

间充质干细胞（MSCs）的“

智能调控”作用

最新单细胞测序技术揭示，MSCs通过分泌IL-10、HGF等150余种细胞因子，精准调控肝星状细胞凋亡，抑制TGF-β信号通路，使胶原蛋白生成减少70%以上。日本东京大学团队发现，静脉注射的MSCs会优先归巢至纤维化区域，通过线粒体转移直接修复受损肝细胞。

诱导多能干细胞（iPSCs）的

定制化潜力

2024年《细胞·干细胞》报道，科学家利用CRISPR基因编辑技术对iPSCs进行GATA4基因修饰，使其分化为功能肝细胞效率提升至92%。这些工程化肝细胞移植后，白蛋白合成能力达到正常肝细胞的85%。

外泌体的纳米级修复

中科院上海生化所开发的外泌体靶向递送系统，装载miR-122纳米颗粒，可穿透肝纤维隔膜，使肝细胞再生速度提高3倍。这种“无细胞疗法”避免了干细胞移植的致瘤风险。

全球研究进展与真实世界数据

王福生院士团队开展“6年攻关”——将219例晚期肝硬化患者分为两组，一组以4周为间隔共进行3次干细胞输注，另一组为未经注射的对照组，并进行长达75个月的超长随访观察。

随访过程中，一组数据引起学界高度关注——经注射干细胞后，肝硬化患者白蛋白水平、凝血酶原活动度等核心肝功能指标显著回升，病情恶化进程被有效遏制。值得注意的是，在第13至75个月的随访期间，接受干细胞干预的患者总存活率超过90%，显著高于对照组的76%。

“干细胞像一枚枚生命种子，扎根于肝脏之后，便会自主修复病灶区域，将原先硬化的肝脏重新‘软’回来。”实验人员的比喻揭开了技术核心。

更令人惊喜的是，干细胞的应用前景远不止于肝脏修复。随着研究的深入，科学家们发现这些“万能细胞”具有更为广阔的应用潜力——从修复受损器官到延缓机体衰老，干细胞已在更广为人知的生命科学领域内重塑人类对衰老的认知。

科学探索知识

2014年，中华医学会医学工程学分会干细胞工程学组发布了我国首个《干细胞移植规范化治疗肝硬化失代偿的专家共识》 。此后，随着相关临床证据的不断积累，以及国家对干细胞临床研究指导政策的陆续颁布，为进一步规范该治疗手段，学组组织专家进行论证，并于2021年更新了此共识 。

以下是根据共识中内容整理并详细引用的几个典型案例说明：

01异基因脐带血干细胞移植案例<<<<

脐带血干细胞来源丰富、采集方便，且安全性高。国内多项研究表明，脐带血干细胞移植可以改善肝硬化患者的肝功能指标。一项分析纳入了10项研究，其中共616例患者，该研究显示脐带血干细胞移植在治疗肝硬化中效果显著。

02异基因间充质干细胞移植案例<<<<

异基因间充质干细胞，尤其是脐带间充质干细胞，因其免疫源性低、安全性高，成为肝病治疗中的研究热点。研究显示，脐带间充质干细胞可以调节肝硬化患者体内的免疫细胞分化，增加Treg细胞数量，降低炎症因子水平，从而改善肝功能。

03自体骨髓干细胞移植案例<<<<

1.乙肝肝硬化患者的显著改善

一项包含662例乙肝肝硬化患者的荟萃分析显示，自体骨髓干细胞移植可以显著改善患者的肝功能指标，如降低MELD评分（终末期肝病模型评分）、Child评分，减少腹水，改善临床症状。一项随机双盲对照研究也发现，自体骨髓造血干细胞移植可以短暂改善患者的MELD评分，尽管这种改善作用较为短暂，但仍为临床治疗提供了新的思路。2.长期疗效的验证

一项长期随访研究发现，自体骨髓干细胞移植后，患者的肝功能改善可以持续3-5年，并且总体生存率显著提高。这表明自体骨髓干细胞移植不仅短期有效，还具备长期的治疗潜力。

04自体外周血干细胞移植案例<<<<

1.门静脉血流动力学的改善

研究显示，自体外周血干细胞移植可以改善患者的门静脉血流动力学，减少门静脉压力，从而减轻门脉高压相关并发症。例如，一项小样本研究发现，自体外周血干细胞移植1年后，失代偿期肝硬化患者的肝功能指标仍有明显改善。

2.长期随访的积极结果

一项长期随访研究发现，自体外周血干细胞移植后，患者的肝功能改善可以持续3-5年，且未观察到严重的不良事件，进一步验证了该疗法的安全性和有效性。

05自体脂肪间充质干细胞移植案<<<<

目前，自体脂肪间充质干细胞移植在肝硬化治疗中的研究较少，但已有两项I期临床研究评估了其安全性和有效性。这些研究纳入了少量肝硬化患者，结果显示，自体脂肪间充质干细胞移植无严重不良事件，且治疗6个月至1年内患者的肝功能指标显著改善。

科学探索知识

2023年《自然》子刊发表的研究显示，干细胞治疗可使晚期肝硬化患者的5年生存率提升至68%，远高于传统治疗的45%。这一数据标志着干细胞技术正在改写肝病治疗的历史。

截至2025年，全球登记在案的肝硬化干细胞临床试验达217项，其中III期试验42项。欧洲肝脏研究协会（EASL）发布的Meta分析显示，接受骨髓MSCs治疗的患者MELD评分平均降低5.3分，腹水消退时间缩短40%。

国内邓宏魁教授的突破，率先为干细胞的普惠化点燃了希望之光——通过优化诱导技术，将干细胞制备周期从数周压缩至最低10天，使干细胞的“批量生产”成为可能，并将干细胞从“天价”神坛拉下。 

业内认为，官方的推进也将使干细胞的“平民化”成为可能。今年4月，卫健委发布2025年度重点研发计划，其中特别聚焦干细胞产业，为加速干细胞技术应用落地，预计投入可能达到50亿量级…… 

药监局最新数据显示，截至今年4月，国内已批准8款肝病专用及64款间充质干细胞药物。预计未来3-5年内，这批“细胞修复武器”将迎来集中上市，惠及更为广泛的群体。

随着干细胞技术从肝硬化进入抑衰领域，在官方推进发展下，干细胞正以“主动修复”的全新逻辑，逐渐取代传统医学“被动治疗”的固有模式，推动着人类对生命质量的认知与追求迈向新维度。

干细胞治疗正从“替代医学”走向精准医疗的核心战场。随着2025年国际肝病学会（IASL）新版指南将干细胞疗法纳入肝硬化B2级推荐，这种颠覆性技术正在重塑肝病治疗格局。但如何平衡创新速度与风险控制，仍是医学界需要持续解答的命题。

参考文献

1：Wu B，Feng J，Guo J，et al． ADSCs-derived exosomes ameliorate hepatic fibrosis by suppressing stellate cell activation and remodeling hepatocellular glutamine synthetase-mediated glutamine and ammonia homeostasis［J］． Stem Cell Ｒes Ther，2022，13( 1) : 494．

2：Lin D, Chen H, Xiong J, et al. Mesenchymal stem cells exosomal let7a-5p improve autophagic flux and alleviate liver injury in acuteon-chronic liver failure by promoting nuclear expression of tfeb[J]. Cell Death Dis, 2022, 13(10): 865.

3：干细胞移植规范化治疗肝硬化失代偿的专家共识（2021）

免责声明：本文旨在科普相关知识、不作为医疗指导意见

编辑｜Zhang.ZG

审核｜Geng.ZG