2025年4月，国家卫健委正式发布《国家重点研发计划"常见多发病防治研究"等重点专项2025年度项目申报指南》（以下简称《指南》），涉及“常见多发病防治研究”、“生育健康及妇女儿童健康保障”、“干细胞研究与器官修复”、“前沿生物技术”、“生物安全关键技术研究”等5个重点专项。而此次《指南》的出台，为糖尿病、肾病、慢阻肺、骨关节炎等 12 类疑难慢性病的防治带来了革命性的变革契机。

聚焦重点疾病领域

国家专项重点支持的12类疾病覆盖多个系统：

肾损伤、糖尿病肾病

《肾脏病领域"十大创新方向"中国专家共识（2024年版）》将干细胞列为首选。干细胞治疗可通过免疫调节和促修复机制，减轻肾脏炎症，改善蛋白尿水平。

上海长征医院临床显示：干细胞修复肾小球有效率超75%，患者肌酐值平均下降40%。

糖尿病

干细胞治疗能够补充受损或缺失的胰岛细胞，恢复胰岛素的正常分泌。同时，还能调节免疫系统，减轻炎症反应，改善糖尿病患者的整体内环境。

北京协和医院数据显示：60%早期患者治疗后3年无需胰岛素注射，血糖保持稳定。

解放军总医院特色医学中心临床案例显示：干细胞治疗一个疗程后患者有效率达88%，（IANR-SCIRFS）评分明显升高。

临床发现：通过干细胞分泌神经营养因子，可保护神经；通过增殖分化促进轴突及脊髓髓鞘再生改善神经传导。

骨关节炎、关节损伤

干细胞通过分泌生长因子促进软骨再生，缓解关节疼痛，改善活动能力。

广州中山大学附属医院：对膝关节炎患者注射干细胞凝胶，术后3个月关节活动度恢复60%，疼痛评分下降70%。

肝硬化、肝衰竭

中国人民解放军总医院第五医学中心临床数据显示：干细胞治疗后改善肝功能有效率达83.9%。

研究证实：患者丙氨酸氨基转移酶（ALT）和总胆红素水平显著降低，腹水和黄疸等症状得到缓解，肝脏纤维化程度减轻，部分患者实现了肝脏的部分再生。

脂肪肝

干细胞能改善肝脏脂肪沉积问题，调节肝细胞代谢，降低脂肪肝引发的慢性炎症。

301医院临床案例显示：干细胞治疗20周后脂肪肝逆转率高达45.5%。肝功能指标（ALT、AST、GGT）明显改善，血脂水平趋于正常。

慢阻肺

干细胞能够调节肺部的免疫炎症反应，促进肺泡上皮细胞和支气管上皮细胞的修复与再生，改善肺部通气功能。

广州呼吸健康研究所证实：患者FEV1提升25%，6分钟步行距离增加100米以上。

老年衰弱

上海东方医院临床案例显示：干细胞回输24周后健康状况评估提升60%。炎性细胞因子显著降低，SF-36机体功能显著提升。

临床数据发现：通过干细胞的抗炎作用、再生能力、旁分泌作用、促进组织修复和神经保护方面全方位逆转老年衰弱。

脑卒中

解放军总医院第七医学中心临床案例显示：干细胞回输24个月后新的神经组织生成率100%，运动功能得到显著改善。

临床证实：移植干细胞可以在组织内存活、迁移并分化起到抗炎、促血管和神经再生实现促进脑卒中个体的神经功能恢复。

慢性移植物抗宿主病

2024年更新的《慢性移植物抗宿主病诊断与治疗中国专家共识》推荐间充质干细胞用于预防cGVHD，通过免疫调节作用降低移植后并发症风险，口腔黏膜、胃肠道、肝脏和皮肤病变疗效最佳，有效率为达73.7%。

临床证实：干细胞具有免疫抑制、调节血管生成和修复内源性组织的作用提高移植成功率。

银屑病治疗

2024年发布的国际首部《干细胞治疗银屑病专家共识》由中国主导，明确指出干细胞治疗规范了干细胞类型、剂量及质量控制流程，有效率达47.1%。

结果证明:干细胞抑制银屑病性皮炎的发展，并减弱角质形成细胞对促炎细胞因子的反应。

系统性红斑狼疮（SLE）

《异体间充质干细胞治疗系统性红斑狼疮专家共识（2022）》确认其安全性和有效性，并制定了输注次数、剂量及合并症处理的推荐意见。

结果显示：SLE患者CD4+T细胞的氧化磷酸化和糖酵解水平显著升高，而干细胞可降低这些细胞的增殖活性，改变糖代谢表型，降低促炎因子水平，升高抗炎因子水平。

展望

《指南》的发布，既是对干细胞治疗慢性病临床成效的权威认证，更为医学前沿发展锚定了新航向。该指南的出台将推动干细胞治疗迈向规范化、标准化新阶段，使更多患者有机会享受这项尖端医疗技术的红利。

编辑｜Zhang.ZG

审核｜Geng.ZG