据人民日报3月27日消息，浙江大学医学院附属儿童医院运用CAR-T细胞治疗的系统性红斑狼疮患儿顺利出院。这是国内首个接受CAR-T细胞治疗的红斑狼疮患儿，有望得到彻底治愈！

系统性红斑狼疮(systemic lupus erythemato-sus，SLE) 是典型的全身性自身免疫性疾病，以全身多系统多脏器受累、反复的复发与缓解、自身反应性B细胞类型多、自身抗体水平高为主要临床特点，如不及时治疗会造成受累脏器的不可逆损害，最终导致患者死亡。

SLE的病因尚未明确，但患者体内对核抗原(双链DNA和核蛋白)的免疫耐受丧失，进而引起T淋巴细胞减少、调节性T细胞功能降低、B细胞过度增生，并产生大量针对双链DNA和其他核抗原的自身抗体，随后引发全身多器官炎症反应及损伤。

什么是CAR-T疗法？

CAR-T疗法就是嵌合抗原受体T细胞免疫疗法(Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy）这是一种治疗肿瘤的新型精准靶向疗法。

T细胞也叫T淋巴细胞，是人体白细胞的一种，其作用相当于人体内的“战士”，能够抵御和消灭“敌人”如感染、肿瘤、外来异物等。目前通过基因工程技术，将T细胞激活，并装上定位导航装置CAR（肿瘤嵌合抗原受体），将T细胞这个普通“战士”改造成“超级战士”，即CAR-T细胞，利用其“定位导航装置”CAR，专门识别体内肿瘤细胞，并通过免疫作用释放大量的多种效应因子，它们能高效地杀灭肿瘤细胞，从而达到治疗恶性肿瘤的目的。

《Nature》发表了一篇题为“Anti CD19 CAR-T cell therapy for refractory systemic lupus erythematosus”的研究论文，来自德国的研究团队报告了5例经CAR-T细胞治疗后病情得到改善的难治性系统性红斑狼疮患者。在长达17个月的随访中，没有患者出现复发，并且均实现了无药物缓解。

在接受CD19 CAR-T给药后第2天患者外周血中的B细胞完全消失，第9天起患者体内均观察到了CAR-T细胞的快速增殖。

在这之后，血液中CAR-T细胞迅速减少，同时观察到部分CAR-T细胞转变为中枢记忆性T细胞。接受治疗后，患者体内双链DNA抗体消失，在(110±32)天后随访没有观察到SLE复发。另外，5例患者均没有或只有轻微的细胞因子释放综合征(cytokine release syndrome，CRS)。

 小结

目前，大多数针对自身免疫性疾病的CAR-细胞疗法仍处在较早期的临床甚至是临床前研发的阶段，期待着这些疗法能够在后续的临床试验中表现出强大的潜力，为更多患者提供彻底治愈的希望。

参考文献

【1】基于CAR的细胞治疗在自身免疫性疾病中应用的研究进展_王晶

【2】CAR-T细胞治疗中T细胞的耗竭及改善途径 朱元玲;王月丹

【3】CAR-T细胞治疗在儿童中的毒副作用 尹萌萌;胡群

【4】嵌合抗原受体T细胞治疗在自身免疫疾病中的应用和思考 扶琼;叶霜

免责声明：本文旨在科普相关知识，不作为医疗指导建议。